Seattle Children’s se está agotando Biografía de BrainChilduna startup de biotecnología que aborda el cáncer en el sistema nervioso central con un enfoque inicial en tratamientos para niños.
La empresa en etapa clínica se lanza desde Terapéutica infantil de Seattle, un centro de innovación dentro del hospital pediátrico. El Dr. Michael Jensen dejará su puesto de vicepresidente del centro para convertirse en fundador y director científico de BrainChild Bio. La startup tiene una licencia exclusiva para utilizar la novedosa tecnología CAR T-cell desarrollada por Jensen y su equipo.
“Realmente se centrará en revolucionar el cáncer. [treatment] en el sistema nervioso central”, dijo Jensen.
El enfoque utiliza inmunoterapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR), que reprograma genéticamente las células inmunitarias de los pacientes para destruir las células cancerosas. Las células T CAR actúan como un “bisturí del tamaño de una célula”, dijo Jensen, para eliminar metafóricamente la enfermedad.
La startup se dirige inicialmente al glioma pontino intrínseco difuso (DIPG), un cáncer raro e incurable que afecta el tronco del encéfalo. Después de un diagnóstico, los pacientes suelen vivir entre 12 y 16 meses y solo pueden recibir radiación como terapia paliativa. Aproximadamente 600 niños estadounidenses son diagnosticados con DIPG anualmente y se estima que hay 10.000 casos en todo el mundo.
Jensen y su equipo de Seattle Children’s Therapeutics han realizado cuatro ensayos clínicos utilizando terapias de células T con CAR dirigidas a tumores pediátricos del sistema nervioso central en aproximadamente 100 pacientes. Un subconjunto de ellos son casos DIPG.
Los datos sobre la eficacia del tratamiento se compartirán en un foro científico el próximo año, pero los resultados preliminares son prometedores, afirmó Jensen. La terapia se administra directamente al sistema nervioso central, sin pasar por la barrera hematoencefálica que puede bloquear otros tratamientos. Y los pacientes pueden recibir dosis repetidas, asegurando que las células T CAR realicen un ataque sostenido contra los tumores.
La nueva empresa está recibiendo una cantidad de financiación no revelada del Seattle Children’s que debería proporcionar dos años de pista, dijo Jensen.
“Con nuestros ensayos clínicos y nuestros programas académicos, podemos tratar y ayudar a decenas o decenas de docenas de pacientes”, dijo Jensen. “Pero sin una empresa comercial que lo haga escalable y sostenible en el tiempo, no vamos a tener el impacto posible al tener estos medicamentos transformadores”.
La startup alquilará espacio del hospital pediátrico dentro de su Building Cure en el centro de Seattle. Ocupará el décimo piso del edificio, que también alberga Seattle Children’s Therapeutics. BrainChild Bio llevará consigo a unas 18 personas de investigación y desarrollo de Seattle Children’s Therapeutics, que seguirán trabajando en la leucemia infantil, el lupus y otras enfermedades.
Jensen ha trabajado tres décadas como médico científico y ha liderado el equipo de I+D de Seattle Children’s Therapeutics durante los últimos 13 años. También es cofundador de Umoja Biopharma y Juno Therapeutics de Seattle, que fue comprada por Bristol Myers Squibb y ahora produce terapia de células T con CAR utilizada comercialmente para tratar el linfoma en adultos.
Steven Brugger se unirá a BrainChild Bio como CEO. Su experiencia en el sector farmacéutico abarca 40 años, más recientemente como director ejecutivo de Affinivax, una empresa de vacunas adquirida el año pasado por GSK por 3.300 millones de dólares.
En marzo de 2022, Seattle Children’s Therapeutics Anunciado una asociación con Cellevolve Bio, una empresa de desarrollo y comercialización en San Francisco, para avanzar en tres ensayos clínicos para cánceres del sistema nervioso central en niños. En mayo de este año, el Seattle Children’s lanzado un cuarto estudio se centró en tratamientos con células T con CAR para pacientes pediátricos con DIPG.
Cuando se le preguntó sobre la colaboración, Jensen dijo: “No existe ninguna relación establecida entre Cellevolve y BrainChild Bio”. En su sitio web, Cellevolve no incluye a Seattle Children’s como socio.
Jensen espera que BrainChild Bio pueda avanzar rápidamente hacia la comercialización. Los gliomas del tronco encefálico son raros y BrainChild podría solicitar y recibir designaciones para su tratamiento tanto como medicamento huérfano y como un terapia innovadora. Las designaciones pueden acelerar el proceso de aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU., así como proporcionar incentivos financieros que incluyen exenciones fiscales y un período de siete años de exclusividad en el mercado para el medicamento.
Si bien BrainChild Bio se centra inicialmente en DIPG, en última instancia planea expandirse a otros tumores cerebrales pediátricos y adultos, incluidos el glioblastoma y las metástasis cerebrales.
Alrededor de 150.000 estadounidenses son diagnosticados cada año con cáncer que ha hecho metástasis en el cerebro, dijo Jensen, y que normalmente es mortal.
